欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）は2026年3月26日、抗体薬物複合体「イノツズマブ オゾガマイシン」（製品名ベスポンサ）について、1歳以上の子どもの患者さんへの使用を加える適応拡大に賛成する意見をまとめました。対象は、CD22というたんぱく質を持つB細胞性の前駆細胞型急性リンパ性白血病（ALL）で、再発したり治療が効きにくかったりする場合です。

大人だけでなく1歳以上の子どもにも

ALLは子どもに最も多い白血病で、多くの患者さんは最初の治療で良くなりますが、一部は再発したり、治療が効きにくかったりします。イノツズマブは、白血病細胞の表面にあるCD22を目印にくっつく抗体に、抗がん剤を結びつけた薬で、がん細胞に薬を届けるように働きます。欧州ではこれまで大人の再発・難治ALLに使われてきました。今回の意見では、子どもについて、造血幹細胞移植後の初回再発、再発リスクが特に高い病型での初回再発、2回目以降の再発、そして治療抵抗性の場合に使えるとしています。EMAの製品情報ページによると、1歳以上の再発・難治の子ども28人を対象にした試験では、1サイクルの治療後に約79％（28人中22人）で効果がみられ、18人（64％）がその後の造血幹細胞移植へ進んだと説明されています。副作用は他の抗がん剤と似ており、多くは減量や休薬で対処できるとされています。

移植へのかけ橋となる治療の選択肢

再発した小児ALLでは、もう一度寛解（病気が見えなくなる状態）を目指し、その後に造血幹細胞移植につなげることが大切になる場合があります。子どもに使うための根拠が欧州で正式に評価されたことは、治療の選択肢が限られがちな状況で意味のある一歩です。CHMPの意見を受けて欧州委員会が最終的に判断する流れで、日本での使い方は国内の制度に沿って決まります。

出典：欧州医薬品庁（EMA）CHMP post-authorisation summary of positive opinion for Besponsa（2026年3月26日）

出典：欧州医薬品庁（EMA）Besponsa 製品情報ページ

お子さんの再発という知らせは、ご家族にとって本当につらいものだと思います。それでも、子どもたちのための治療の研究や審査は世界中で一歩ずつ進んでいます。具体的な治療については、どうぞ主治医の先生とじっくりご相談ください。