米国食品医薬品局（FDA）は2024年6月14日、CD19陽性・フィラデルフィア染色体陰性のB細胞前駆細胞性急性リンパ性白血病（ALL）に対し、地固め療法としてブリナツモマブ（製品名：ブリンサイト）を承認しました。対象は生後1か月以上の患者さんです。
抗がん剤に上乗せして5年生存率が改善
ブリナツモマブは、白血病細胞の表面にあるCD19と、免疫を担うT細胞の表面にあるCD3の両方に結合し、T細胞を白血病細胞に引き寄せて攻撃させる「二重特異性抗体」と呼ばれる免疫療法薬です。これまでは主に再発・難治の場面などで使われてきましたが、今回は寛解を得た後の「地固め療法」で使う道が開かれました。
成人を対象としたE1910試験（224人）では、5年全生存率がブリナツモマブ併用群で82.4%、化学療法のみの群で62.5%でした。小児・若年成人を対象とした別の試験（111人）でも、5年全生存率は78.4%対41.4%と報告されています。主な副作用には、血球の減少、頭痛、感染症、吐き気、発熱などが挙げられています。
患者さん・ご家族にとっての意味
ALLの治療では、寛解に入った後にどれだけ再発を防げるかが大切です。今回の承認は、従来の抗がん剤治療に免疫療法を組み合わせることで、長期的な生存が改善することを大規模な試験で示した結果に基づくもので、標準治療の考え方を変えうる成果といえます。
今回は米国での承認であり、日本で同じ使い方ができるかどうかは国内の承認状況によります。ご自身やお子さんの治療に関わるかどうかは、主治医に確認してみてください。
免疫の力を借りて再発を防ぐ治療が、より早い段階から使えるようになるのは大きな前進だと感じます。大人にも子どもにも効果が示されたことに、たくさんの希望をもらいました。