2023年4月18日、米国国立がん研究所（NCI）は、メニン阻害薬と呼ばれる新しいタイプの薬「レブメニブ」の初期臨床試験の結果を紹介しました。研究成果は3月15日に英科学誌Natureに発表されたものです。

前治療が多い患者さんの約3分の1が完全寛解

白血病の一部では、KMT2A遺伝子の再構成やNPM1遺伝子の変異によって、がんを促す遺伝子が働き続けています。メニンはこの過程に関わるたんぱく質で、レブメニブはメニンの働きを妨げ、こうした遺伝子が発現しないようにする薬です。試験には成人60人と子ども8人が参加し、その多くは急性骨髄性白血病（AML）でした。前治療の数は中央値で4つにのぼり、半数近くは造血幹細胞移植を受けた経験がありました。対象となる遺伝子異常をもつ60人のうち18人、約3分の1が完全寛解に至り、寛解が続いた期間の中央値は9か月でした。

移植につなげられた患者さんも

寛解後に12人が造血幹細胞移植に進み、そのうち9人は最後の解析の時点で寛解を保っていました。NCIの記事では、これほど多くの治療を経た患者さんでは、既存の治療で反応が得られる確率は10%に満たないとする専門家の見方も紹介されています。まだ初期の段階の試験ですが、治療の選択肢が限られていた患者さんにとって希望となる結果です。メニン阻害薬は、特定の遺伝子異常をもつ白血病を狙う新しい種類の薬として開発が進められており、今後、より大規模な試験で効果と安全性が確かめられていくことになります。

出典：米国国立がん研究所（NCI）Cancer Currents「Revumenib Shows Promise in Treating Advanced Acute Myeloid Leukemia」

何度も治療を重ねてきた方にとって、「次の一手」があるかどうかはとても大きな意味を持ちます。新しい仕組みの薬の開発が進んでいることを、希望をもってお伝えしたいと思います。