米国食品医薬品局（FDA）は2025年10月24日、メニン阻害薬レブメニブ（製品名：Revuforj、シンダックス社）を、NPM1遺伝子変異を有する再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）で、ほかに適切な治療選択肢がない1歳以上の患者さんの治療薬として承認しました。

KMT2A再構成に続く2つ目の適応

NPM1変異は、成人のAMLで比較的よくみられる遺伝子変化の一つです。レブメニブは、白血病細胞の増殖に関わる「メニン」というタンパク質の働きを抑える飲み薬で、2024年11月にはKMT2A遺伝子の転座を持つ再発・難治性の急性白血病に対してFDAの承認を受けていました。今回、NPM1変異のあるAMLにも対象が広がりました。

承認の根拠となったAUGMENT-101試験では、完全寛解または部分的な血球回復を伴う完全寛解（CR＋CRh）に至った割合が23.1%、効果が続いた期間の中央値は4.5か月でした。輸血が必要だった患者さんのうち17%が輸血不要になったと報告されています。注意すべき副作用として、分化症候群、心電図のQT間隔延長、胎児への影響が挙げられています。

患者さん・ご家族にとっての意味

再発・難治性のAMLは治療が難しく、使える薬が限られています。病気の原因となる仕組みを狙う新しいタイプの薬が、特定の遺伝子変異を持つ患者さんに使えるようになったことは、遺伝子検査に基づく治療選択がさらに広がることを意味します。

分化症候群は早期の対応が重要な副作用で、専門的な管理のもとで使われる薬です。今回は米国での承認であり、日本での承認状況とは異なります。遺伝子検査の結果や治療の候補については主治医に相談してください。

出典：FDA「FDA approves revumenib for relapsed or refractory acute myeloid leukemia with a susceptible NPM1 mutation」、FDA「Oncology (Cancer)/Hematologic Malignancies Approval Notifications」

新しい仕組みの薬が、小さなお子さんから大人まで幅広く使えるようになっていくのは心強いことです。治療の難しい局面にいる方々にとって、希望の選択肢がひとつでも増えることを願っています。