2016年4月11日、米国食品医薬品局（FDA）は、飲み薬のベネトクラクス（製品名ベネクレクスタ）を、17番染色体の一部が欠けた「17p欠失」をもつ慢性リンパ性白血病（CLL）で、前に治療を受けたことのある患者さんに対して承認しました。
がん細胞の「生き残りの仕組み」を外す新しいタイプの薬
BCL-2は、細胞が自然に死ぬ仕組み（アポトーシス）を妨げて、がん細胞を生き延びさせるたんぱく質です。ベネトクラクスは、このBCL-2を標的にしてFDAに承認された初めての薬となりました。17p欠失をもつCLLは、従来の治療が効きにくく経過が厳しいタイプとして知られています。前治療歴のある患者さん106人を対象とした第II相試験では、80％で効果がみられ、8％は完全寛解に達しました。効果が出るまでの期間の中央値は0.8か月でした。服用は5週間かけて20mgから目標量の400mgまで少しずつ増やす方法がとられます。これは、がん細胞が急に大量に壊れて体に負担がかかる「腫瘍崩壊症候群」に注意が必要なためです。
患者さん・ご家族にとっての意味
治療が難しいとされてきた17p欠失のCLLに、新しい仕組みの選択肢が加わったことは大きな意味があります。使う前には、FDAが承認した検査で17p欠失の有無を確認することが求められました。主な副作用としては、好中球減少、下痢、吐き気、貧血、疲れやすさなどが報告されています。新しい薬だからこそ、決められた手順に沿って慎重に使うことが大切です。なお、これは米国での承認の話題です。
出典：The ASCO Post「FDA Approves Venetoclax for Chronic Lymphocytic Leukemia With 17p Deletion」
がん細胞が生き延びる仕組みそのものを狙う薬の登場は、白血病治療の考え方が変わりつつあることを感じさせます。遺伝子の検査結果によって治療が選ばれる時代になってきましたので、気になる方は主治医に検査について聞いてみてください。