2015年12月6日、ノバルティスは、FLT3遺伝子に変異のある急性骨髄性白血病（AML）の患者さんを対象とした国際共同第3相試験（RATIFY試験）で、化学療法にミドスタウリン（開発番号PKC412）を加えることで、全生存期間が改善したと発表しました。
死亡のリスクが23％低下
AMLの患者さんの約3分の1は、FLT3という遺伝子に変異を持っており、この変異があると経過が厳しくなりやすいことが知られています。ミドスタウリンは、FLT3などの働きを抑える飲み薬です。RATIFY試験は、北米の臨床試験グループ（Alliance）とノバルティスが協力して行ったもので、17か国で3,279人がスクリーニングを受け、18歳以上60歳未満の717人が参加しました。新たにAMLと診断された患者さんを、標準的な化学療法にミドスタウリンを加えるグループと、偽薬を加えるグループに分けて比べたところ、ミドスタウリンのグループでは死亡のリスクが23％低下しました（ハザード比0.77）。生存期間の中央値は、ミドスタウリン群で74.7か月、偽薬群で25.6か月でした。病気の再発などがなく過ごせた期間も改善しています。重い副作用が起きた割合には、両グループで統計的に意味のある差はみられませんでした。
患者さん・ご家族にとっての意味
AMLの初回治療は長い間大きく変わっておらず、新しい薬の上乗せで生存期間の延長が示されたことは、非常に注目される成果です。FLT3変異の有無を調べることが、治療法を選ぶうえでより重要になっていくと考えられます。ノバルティスは2016年に世界各国で承認申請を行う予定としています。実際に使えるようになるまでにはまだ時間がかかりますが、今後の動きが期待されます。
長く大きな変化がなかったAMLの初回治療に、新しい風が吹き込もうとしています。この成果が一日も早く患者さんのもとへ届くよう、私たちも見守り続けたいと思います。