2013年3月25日、抗がん剤クロファラビン（製品名：エボルトラ点滴静注20mg）が、再発または難治性の急性リンパ性白血病（ALL）の治療薬として国内で承認されました。同年4月1日からはサノフィ株式会社が製造販売を引き継ぎ、2013年6月には新発売が報じられています。
第2世代のプリン代謝拮抗薬
クロファラビンは、DNAの材料となる物質に似た構造を持ち、がん細胞のDNA合成を妨げることで効果を発揮する「プリン代謝拮抗薬」の一つで、第2世代にあたる薬です。初めの治療で効果が得られなかった、または再発したALLに対する新しい選択肢として位置づけられています。
用法は、体表面積1m²あたり52mgを1日1回、2時間以上かけて点滴し、これを5日間続けた後、少なくとも9日間休薬するというものです。これを1クールとして、必要に応じて繰り返します。
患者さん・ご家族にとっての意味
日本血液学会のお知らせによると、この薬の臨床試験に参加したのは0歳から22歳までの患者さんで、それ以外の年齢での安全性は確立していません。つまり、主に子どもや若い世代の再発・難治性ALLの治療を想定した薬といえます。また、急性骨髄性白血病への有効性や、他の抗がん剤と併用した場合の安全性も確立していないとされています。
小児のALLは治療成績が大きく向上した一方、再発した場合の治療は今も難しい課題です。使える薬が増えたことは、移植など次の治療につなげるうえでも意味があります。
一方で、複数のクールを行う場合には、好中球の数や病気のコントロール状況を慎重に評価する必要があるとされています。使い方に注意が必要な薬だからこそ、専門の医療チームのもとで治療方針が検討されます。
出典：日本血液学会「エボルトラ点滴静注20mg（クロファラビン）に関するお知らせ」、薬事日報「ALL治療薬『エボルトラ』 サノフィ」
再発という厳しい状況の中で、新しい薬の選択肢が加わったことは、お子さんとご家族にとって大きな支えになると思います。使えるかどうかは病状によって異なりますので、治療については主治医とご相談ください。