2013年6月19日、開発中の飲み薬イブルチニブを、再発または難治性の慢性リンパ性白血病（CLL）の患者さんに使った臨床試験の結果が、米医学誌『New England Journal of Medicine』に掲載されました。開発に携わるジョンソン・エンド・ジョンソンが同日発表しています。
BTKを狙う新しいタイプの薬
CLLは、成熟したリンパ球ががん化してゆっくり増えていく白血病で、欧米では最も多い白血病の一つです。日本では比較的まれな病気ですが、高齢の方に多く見られます。
イブルチニブは、B細胞の生存や増殖に必要な「ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）」という酵素の働きを抑える飲み薬です。第1b/2相試験には、再発または難治性のCLLまたは小リンパ球性リンパ腫の患者さん85人が参加しました。そのうち35％は、治療が効きにくいとされる「17番染色体短腕欠失（del17p）」を持つ方でした。
全体の奏効率は71％で、del17pを持つ患者さんでも68％でした。26か月時点の推定で、病気が進行していない人の割合は75％、生存している人の割合は83％でした。
患者さん・ご家族にとっての意味
副作用の多くは軽度から中等度で、下痢（47％）、感染症（33％）、疲労感（28％）などが見られました。抗がん剤の点滴を使わずに、飲み薬だけで長く効果が続く可能性を示した結果として注目されています。まだ承認前の薬ですが、治療の選択肢が限られていた患者さんにとって期待の大きい研究です。
飲み薬で長く病気を抑えられるかもしれないという結果は、高齢の患者さんが多いCLLにとって特に心強いものだと思います。これからの承認や、日本での開発の動きにも注目していきたいですね。
再発・難治の慢性リンパ性白血病に飲み薬「イブルチニブ」 奏効率71％と報告