2019年3月26日、ノバルティス ファーマは、CAR-T細胞療法「キムリア点滴静注」（一般名：チサゲンレクルユーセル）について、国内での製造販売承認を取得したと発表しました。日本で承認された初めてのCAR-T細胞療法です。
患者さん自身のT細胞を遺伝子改変し、1回の点滴で治療
対象は、25歳以下の再発または難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ性白血病（ALL）と、自家造血幹細胞移植が適さないか移植後に再発した、再発または難治性のCD19陽性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫の患者さんです。キムリアは、患者さんから採取したT細胞（免疫細胞の一種）に遺伝子を導入し、がん細胞の表面にあるCD19を見つけて攻撃できるようにしたうえで、体に戻す治療です。治療は1回の点滴で行われます。ALLを対象とした国際共同試験（ELIANA試験）では、92人が登録され75人に投与が行われ、評価対象の患者さんの82.0％（50人中41人）で寛解が得られたと報告されています。薬事日報によると、国内の対象患者さんは約250人と見込まれています。米国では2017年8月に小児・若年成人のB細胞性ALLで、2018年5月に成人のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫で承認されていました。
患者さん・ご家族にとっての意味
これまで治療の選択肢がほとんど残されていなかった若い患者さんに、新しい治療の道が国内で開かれたことは大きな出来事です。一方で、サイトカイン放出症候群や神経系の副作用など特有の重い副作用が起こりうるため、細胞の採取・製造から投与後の管理まで対応できる医療機関と、十分な知識と経験をもつ医師に限って使用されることが承認の条件とされています。治療を受けられるかどうかや施設の選び方については、まず主治医に相談することが第一歩です。
出典：ノバルティス ファーマ「キムリア 国内製造販売承認取得」（プレスリリース, 2019年3月26日）／薬事日報「【ノバルティス】CAR-T療法が国内承認‐医療機関や医師を限定」
海外の話として聞いていたCAR-T療法が、ついに日本でも使えるようになりました。すべての方に当てはまる治療ではありませんが、希望の選択肢が一つ増えたことを、皆さんと一緒に喜びたいと思います。