2022年3月28日、ノバルティス ファーマは、慢性骨髄性白血病（CML）の治療薬「セムブリックス錠」（一般名：アシミニブ塩酸塩）について、厚生労働省から製造販売承認を取得したと発表しました。対象は、前治療薬に抵抗性または不耐容のCMLです。
従来薬とは異なる場所に結合する「STAMP阻害剤」
CMLはBCR-ABLという異常なたんぱく質が白血病細胞を増やし続ける病気で、イマチニブなどのチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）の登場により治療成績が大きく向上しました。一方で、薬が効きにくくなったり、副作用で続けられなくなったりする患者さんもいます。セムブリックスはABLの「ミリストイルポケット」と呼ばれる部位に特異的に結合するSTAMP阻害剤で、従来のTKIとは異なる仕組みで働きます。承認の根拠となった国際共同第III相試験（ASCEMBL試験）では、既存薬のボスチニブと比べ、24週時点の分子遺伝学的大奏効（MMR）率が25%対13%と約2倍でした。試験には233人が参加し、日本人16人も含まれていました。
治療を続けにくかった方の新たな選択肢に
同試験では、48週時点で治療を中止した人の割合がセムブリックス群7%、ボスチニブ群25%と報告されており、薬を続けやすいかどうかという点でも注目されます。CMLは長く薬を飲み続ける病気だけに、効果と副作用のバランスがとれた選択肢が増えることには大きな意味があります。CMLの治療では、定期的な血液検査で薬の効き目を確かめながら治療を続けていきます。気になる症状や飲み忘れなどがあれば、ひとりで抱え込まずに医療スタッフに相談することが大切です。
出典：ノバルティス ファーマ プレスリリース（2022年3月28日）セムブリックス錠 製造販売承認取得、PMDA 2021年度承認品目一覧（新医薬品）
CMLの治療は「薬とうまく付き合いながら長く続けること」が大切だと言われます。今の治療で副作用や効果に悩んでいる方にとって、選択肢が広がるのはうれしいことですね。治療の変更については主治医とよくご相談ください。