2014年2月12日、米国食品医薬品局（FDA）は、飲み薬のイブルチニブ（製品名イムブルビカ）を、少なくとも1回の治療を受けたことがある慢性リンパ性白血病（CLL）の患者さんに使うことを承認しました。開発したジョンソン・エンド・ジョンソン（ヤンセン）とファーマサイクリックスが発表しました。
BTKを狙い撃ちする新しいタイプの薬
CLLは、成熟したBリンパ球ががん化してゆっくり増えていく白血病で、高齢の方に多くみられます。イブルチニブは、がん化したB細胞が生き残り増えるために使っている「BTK（ブルトン型チロシンキナーゼ）」というたんぱく質の働きを妨げる薬です。1日1回420mgを口から飲む形で使います。今回の承認は、効果を早く患者さんに届けるための「迅速承認」の制度によるもので、FDAの「画期的治療薬（ブレークスルー・セラピー）」の指定を受けた薬として米国で承認された最初期の例の一つとなりました。根拠となった臨床試験では、再発または治療が効きにくくなったCLLの患者さん48人のうち58.3％で効果（部分奏効）がみられ、効果が続いた期間は5.6か月から24.2か月以上でした。なお、この薬は2013年11月にマントル細胞リンパ腫の治療薬としても承認されています。
患者さん・ご家族にとっての意味
これまでCLLの治療は点滴の抗がん剤や抗体薬の組み合わせが中心で、体力的な負担が大きいことも少なくありませんでした。毎日の飲み薬という新しい選択肢が加わったことは、特に高齢の患者さんにとって注目すべき変化です。一方で、迅速承認は限られた人数の試験結果にもとづくものであり、今後の研究で効果や安全性がさらに確かめられていくことになります。また、これは米国での承認であり、日本での扱いとは異なります。
がん細胞の「生き残りの仕組み」を狙う飲み薬が登場したことは、CLLの治療が新しい時代に入ったことを感じさせます。日本の患者さんにも良い選択肢が届く日が早く来るよう、これからの動きを見守っていきたいと思います。