2012年10月26日、米国食品医薬品局（FDA）は、オマセタキシン・メペスクシネート（製品名：Synribo）を、慢性骨髄性白血病（CML）の成人患者さんの治療薬として承認しました。対象は、少なくとも2種類のチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）で治療しても病気が進行した方です。
BCR-ABLとは別のところに作用
CMLの治療の中心は、BCR-ABLという異常なたんぱく質の働きを抑えるTKIと呼ばれる飲み薬です。しかし、遺伝子の変化などによって複数のTKIが効かなくなる患者さんもいます。
オマセタキシンは、細胞の中でたんぱく質が作られる過程を一時的に妨げることで、BCR-ABLの働きとは関係なくがん細胞を死に導く、これまでにない仕組みの薬です。臨床試験では、慢性期の患者さんの18.4％（76人中14人）で染色体レベルの大きな効果（細胞遺伝学的大奏効）が得られ、その効果の持続期間の中央値は12.5か月でした。移行期の患者さんでは14.3％（35人中5人）で血液学的な大きな効果が見られました。
患者さん・ご家族にとっての意味
投与は皮下注射で、最初は28日を1サイクルとして14日間連続で1日2回、効果が得られた後は7日間連続で1日2回の投与を続けます。主な副作用として、注射部位の反応、下痢、吐き気、好中球や血小板などの血球減少、発熱、感染症、倦怠感などが報告されています。
複数の飲み薬で十分な効果が得られなかった患者さんにとって、作用の仕組みが異なる薬が加わったことは、治療の選択肢を広げる意味があります。日本ではこの時点で未承認です。
出典：Cancer Network「FDA Approves Omacetaxine (Synribo) for CML」
これまでの薬とまったく違う仕組みで働く薬が登場したことは、治療に行き詰まりを感じていた方にとって希望になると思います。治療の選択肢がひとつずつ増えていくことを、心から喜びたいですね。