2021年3月2日、再発したB細胞性急性リンパ性白血病（B-ALL）の子どもや若い患者さんを対象に、免疫療法薬ブリナツモマブの効果を調べた2つのランダム化比較試験の結果が、米国医師会雑誌「JAMA」に同時に掲載されました。米国の小児がん研究グループ（COG）による試験と、欧州の試験です。
移植前の「地固め」を化学療法から置き換え
どちらの試験も、再発後に寛解に入り、造血幹細胞移植を予定している患者さんを対象に、移植前の地固め療法としてブリナツモマブを使う場合と、従来の化学療法を続ける場合とを比べました。ブリナツモマブは、白血病細胞の表面にあるCD19という目印と患者さん自身のT細胞とを結びつけ、T細胞に白血病細胞を攻撃させる薬です。1〜30歳の208人が参加したCOGの試験では、2年生存率がブリナツモマブ群71％、化学療法群58％でした。主要評価項目の無病生存期間ではブリナツモマブ群が上回ったものの、統計学的な有意差には至りませんでした。1〜18歳の108人が参加した欧州の試験では、無イベント生存率が69％対43％で、観察期間中央値19.5カ月の時点での死亡は8人対16人でした。
重い副作用が少なく、移植に進みやすく
どちらの試験でも、ブリナツモマブ群のほうが微小残存病変（MRD）が検出されない状態に到達しやすく、移植に進める患者さんが多い傾向がみられました。また、重い副作用は化学療法群で明らかに多く、それが移植を受けられない原因にもなっていました。米国立がん研究所（NCI）の専門家は、追加の化学療法の代わりにブリナツモマブを使うことが最も良い結果につながったとコメントしています。
出典：米国立がん研究所（NCI）Cancer Currents「Blinatumomab Improves Survival in Children with Relapsed Leukemia」
再発という厳しい状況の中で、お子さんの体への負担を減らしながら移植につなげられる治療が示されたのは、大きな前進だと感じます。治療方針については、小児血液の専門医とよく相談してくださいね。