2021年5月13日、イタリア・ペルージャ大学のエンリコ・ティアッチ医師らの研究グループが、再発または治療抵抗性の有毛細胞白血病（ヘアリーセル白血病）に対するベムラフェニブとリツキシマブの併用療法の臨床試験結果を、医学誌「New England Journal of Medicine」に発表しました。6月には米国立がん研究所（NCI）もこの成果を紹介しています。
完全寛解率87％、長く続く効果
有毛細胞白血病は、表面に毛のような突起をもつBリンパ球ががん化する、まれな慢性の白血病で、BRAFという遺伝子の変異が深く関わっています。ベムラフェニブはBRAFの異常なたんぱく質を狙う分子標的薬、リツキシマブはBリンパ球の表面にあるCD20を狙う抗体薬です。試験には、BRAF変異をもち、中央値で3種類の前治療を受けてきた30人が参加し、18週間の併用療法を受けました。その結果、30人中26人（87％）が完全寛解に到達し、そのうち22人（85％）は観察期間中央値34カ月の時点でも再発していませんでした。また、17人（57％）は、検査で白血病細胞が検出されない状態（MRD陰性）での完全寛解に達しました。
単剤の弱点を補う組み合わせ
これまでの研究で、ベムラフェニブ単剤はほぼすべての患者さんで白血病細胞を減らしたものの、完全に取り除くまでには至らないことが課題でした。リツキシマブを組み合わせることで、より深く、長く続く寛解が得られる可能性が示されたことになります。30人という小規模な試験であり、今後さらなる検証が必要ですが、既存の治療を使い尽くしてしまった患者さんにとって、新たな希望となる結果です。
まれな病気ほど、新しい治療の情報は届きにくいものです。少ない患者さんの中で地道に研究を重ねてくださる医師や研究者の方々に感謝したいですね。ご自身の治療については主治医とご相談ください。