2015年4月21日、ファイザーは、開発中の抗体薬物複合体イノツズマブ オゾガマイシンの第3相臨床試験（INO-VATE ALL試験）で、再発・難治性の急性リンパ性白血病（ALL）の成人患者さんにおいて、標準的な化学療法よりも高い完全寛解率が得られ、最初の主要評価項目を達成したと発表しました。
抗体に抗がん剤を載せて白血病細胞に届ける
イノツズマブ オゾガマイシンは、B細胞性のがんの約90％でみられるCD22という目印に結合する抗体に、カリケアマイシンという強力な抗がん剤を結びつけた薬です。白血病細胞のCD22に結合すると細胞の中に取り込まれ、そこで抗がん剤が放出されて細胞を壊します。今回の試験には、CD22陽性の再発・難治性ALLの成人326人が参加し、この薬を使うグループと、医師が選ぶ標準的な化学療法（FLAG療法、大量シタラビン療法、シタラビンとミトキサントロンの併用）を受けるグループに分けて比べました。主要評価項目は完全寛解率と全生存期間の2つで、このうち完全寛解率で上回る結果が得られました。全生存期間についてはデータの集計が続けられており、予想外の安全性の問題はみられなかったとされています。
患者さん・ご家族にとっての意味
ファイザーによると、再発・難治性の成人ALLの5年生存率は10％未満とされ、非常に厳しい病気です。寛解に入ることは、その後の造血幹細胞移植などの治療へつなげるうえでも大切な意味を持ちます。今回の結果は、こうした患者さんにとって新しい治療の選択肢が生まれる可能性を示しました。今後、学会での詳しいデータの発表や、各国の規制当局との協議が進められる予定です。
厳しい状況にある大人のALLの患者さんに向けて、新しい薬の開発が着実に進んでいることを心強く思います。生存期間の結果も含め、これからの続報を期待して待ちたいと思います。
再発・難治性の成人ALL、イノツズマブ オゾガマイシンが第3相試験で目標達成