2020年9月1日、米国食品医薬品局（FDA）は、アザシチジンの錠剤「Onureg」を、急性骨髄性白血病（AML）の成人患者さんの継続治療薬として承認しました。対象は、強力な寛解導入化学療法の後に完全寛解、または血球の回復が不十分な完全寛解（CRi）に到達したものの、根治を目指す強い治療を最後まで続けることができない方です。
生存期間の中央値が約10カ月延長
AMLは、抗がん剤で寛解に入っても再発しやすいことが大きな課題です。とくに年齢や体力の面で移植や強い地固め療法を受けられない方にとっては、寛解をいかに長く保つかが重要になります。承認の根拠となったQUAZAR試験では、472人の患者さんがOnureg群（238人）とプラセボ群（234人）に分けられました。その結果、全生存期間の中央値はOnureg群24.7カ月、プラセボ群14.8カ月で、Onuregにより生存期間が延びることが示されました（ハザード比0.69）。この効果は、完全寛解の方とCRiの方のどちらでも同じようにみられたと報告されています。
飲み薬による「寛解の維持」という新しい選択肢
アザシチジンは、以前から骨髄異形成症候群などに注射薬として使われてきた成分ですが、今回は錠剤として、寛解後の継続治療という新しい使い方で承認されました。主な副作用は、吐き気、嘔吐、下痢、疲労感、便秘、肺炎、腹痛、関節痛、食欲低下、発熱性好中球減少、めまいなどです。寛解後の時期を自宅で飲む薬で支えられるようになったことは、AML治療の新しい選択肢として注目されます。なお、これは米国での承認であり、日本での使用状況とは異なります。
出典：FDA「FDA approves Onureg (azacitidine tablets) for acute myeloid leukemia」
寛解に入ってからも「再発したらどうしよう」という不安は続くものです。その期間を支える新しい薬が出てきたのは、本当に心強いことですね。ご自身の治療については、主治医に確認してみてください。