2019年11月20日、東京大学大学院新領域創成科学研究科と日本医療研究開発機構（AMED）は、第一三共との共同研究により、成人T細胞白血病リンパ腫（ATL）などで、がんを抑える遺伝子が働かなくなる新しいしくみを発見したと発表しました。成果は学術誌「Cell Reports」電子版（11月19日）に掲載されました。
2つの酵素が協力して遺伝子のスイッチを切っていた
ATLは、HTLV-1というウイルスに感染した人の約5％に発症する、重い白血病・リンパ腫です。発表によると、日本には約100万人のHTLV-1感染者がいると推定され、毎年約1,100人がATLを発症し、ほぼ同じ数の方が亡くなっています。診断から1年以内に約半数が亡くなるとされ、新しい治療法が強く求められてきました。研究グループは、遺伝子の配列そのものではなく、遺伝子のスイッチのオン・オフを決める「エピゲノム」の異常に着目しました。その結果、EZH1とEZH2という2つの酵素が協力して、がん抑制遺伝子を働かなくさせる目印（H3K27me3）を蓄積させていることを明らかにしました。どちらか一方だけを抑えても、もう一方が補ってしまうこともわかりました。
患者さん・ご家族にとっての意味
研究グループは、EZH1とEZH2の両方を抑える化合物を開発しています。その薬の候補であるバレメトスタット（DS-3201）は、厚生労働省の「先駆け審査指定制度」の対象に指定され、臨床試験が進められていると発表されています。ATLは日本に患者さんが多い病気であり、日本で見いだされたしくみをもとにした治療薬の開発が進んでいることは、患者さんやご家族にとって希望となるニュースです。なお、治療薬として使えるかどうかは今後の臨床試験の結果によります。
出典：AMED「がん抑制遺伝子が不活性化される新たなメカニズムの発見―成人T細胞白血病、悪性リンパ腫のエピゲノム異常の原因特定と新薬の開発にむけて―」
ATLは日本と深い関わりのある病気だからこそ、日本の研究から新しい治療が生まれることに大きな意味があると感じます。患者さんとご家族のもとに、一日も早くよい知らせが届きますように。