2010年3月22日、米国食品医薬品局（FDA）の抗がん剤諮問委員会（ODAC）が、慢性骨髄性白血病（CML）の新薬候補「オマセタキシン（omacetaxine mepesuccinate、開発名Omapro）」について審議しました。対象は、イマチニブ（グリベック）による治療がうまくいかず、「T315I」と呼ばれる遺伝子変異をもつ患者さんです。
変異を正確に調べる検査の重要性が焦点に
CMLの治療はイマチニブなどのチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）で大きく進歩しましたが、白血病細胞のBCR-ABL遺伝子にT315I変異が生じると、既存の薬が効きにくくなることが知られています。オマセタキシンはこうした患者さんに向けて開発が進められていた薬です。
委員会では、薬そのものの有効性や安全性についての採決は行われず、「承認の前に、T315I変異を見つけるための検証済みの検査法をFDAが審査すべき」という点について7対1で賛成する結果となりました。開発企業のChemGenex社は、4月9日にFDAの医薬品部門と診断薬部門との会合を予定していると発表し、できるだけ早く患者さんに薬を届けたいとの姿勢を示しました。
患者さん・ご家族にとっての意味
今回の審議は、新しい薬を「誰に使うべきか」を正しく見極める検査の大切さを示したものといえます。特定の遺伝子変異を標的とする治療では、薬と検査がセットで整うことが欠かせません。承認までにはなお手続きが残りますが、既存薬が効きにくいタイプのCMLに対しても新しい選択肢を目指す開発が続いていることは、心強い動きです。
出典：Drugs.com「Omapro ODAC（2010年3月）」／Drugs.com「Synribo Approval History」
薬が効きにくくなったと聞くと、とても不安になりますよね。でも、そうした状況に向けた研究も着実に進んでいます。ご自身の遺伝子変異や治療の選択肢については、主治医とよく相談してみてください。