2013年4月18日、理化学研究所（理研）統合生命医科学研究センターの石川文彦グループディレクターらの研究チームは、虎の門病院血液科との共同研究で、急性骨髄性白血病（AML）の再発の主な原因とされる「白血病幹細胞」を標的とする低分子化合物を見つけたと発表しました。成果は米科学誌『Science Translational Medicine』に掲載されました。
数万の化合物から「RK-20449」を同定
AMLは成人に多い白血病で、抗がん剤治療でいったん寛解に入っても、再発することが少なくありません。その原因として注目されているのが、抗がん剤が効きにくく骨髄の中にひそみ続ける「白血病幹細胞」です。
研究チームは、特に悪性度が高いとされるFLT3遺伝子に異常があるAMLに着目しました。白血病幹細胞で働いている「HCK」というリン酸化酵素を標的に定め、数万種類の化合物の中から、その働きを強く抑える「RK-20449」を見つけ出しました。
患者さん由来の白血病細胞を移植した「白血病ヒト化マウス」にこの化合物を毎日投与したところ、5週間で血液中から白血病細胞が消え、2か月後には骨髄の白血病幹細胞もほぼすべて死滅したといいます。
患者さん・ご家族にとっての意味
今回の結果はマウスでの研究段階のもので、すぐに患者さんの治療に使えるわけではありません。それでも、再発の「根っこ」である白血病幹細胞を狙い撃ちにできる可能性を示したことは、再発しにくい治療の開発に向けた重要な一歩です。
患者さん自身の白血病細胞を使ったマウスで効果が確かめられた点も、研究成果を実際の治療へ近づけるうえで意味があります。今後、安全性の確認や臨床試験など、いくつもの段階を経て実用化を目指すことになります。
出典：理化学研究所「白血病再発の主原因『白血病幹細胞』を標的とした低分子化合物を同定」
日本の研究機関から、再発の原因そのものに迫る成果が生まれたことをうれしく思います。実際の治療になるまでにはまだ時間がかかりますが、こうした研究が未来の患者さんを救っていくのだと思います。