2014年12月3日、米国食品医薬品局（FDA）は、アムジェンの抗体医薬ブリナツモマブ（製品名ビーリンサイト）を、フィラデルフィア染色体陰性の再発・難治性B細胞性急性リンパ性白血病（ALL）の治療薬として迅速承認しました。この薬は、画期的治療薬と優先審査の指定も受けていました。
T細胞と白血病細胞を「橋渡し」する抗体
ブリナツモマブは「BiTE（二重特異性T細胞誘導）抗体」と呼ばれる新しいタイプの薬で、白血病細胞の表面にあるCD19と、免疫細胞であるT細胞の表面にあるCD3の両方に結合し、T細胞を白血病細胞のそばへ引き寄せて攻撃させます。アムジェンによると、この病気に対して単独で使う免疫療法としては初めての承認です。承認の根拠となった試験には185人が参加し、2サイクル以内に41.6％（77人）が完全寛解または血液の回復が一部にとどまる完全寛解に至り、その81％は1サイクル目で効果がみられました。効果のあった人の75.3％では、微小残存病変（ごくわずかに残る白血病細胞）も検出されなくなりました。投与は、プログラムされたポンプを使って点滴を持続的に行います。一方、重いサイトカイン放出症候群と神経の副作用について枠囲み警告が付けられており、神経の副作用は約半数にみられ、約15％は重症でした。
患者さん・ご家族にとっての意味
再発したり治療が効きにくくなったりした成人のALLは、治療が非常に難しい病気です。体の免疫の力を利用する新しい仕組みの薬が承認されたことは、患者さんにとって大きな前進といえます。一方で、強い副作用への備えが欠かせない薬でもあり、経験のある医療チームのもとで使われることが重要です。なお、これは米国での承認であり、日本での扱いとは異なります。
出典：Amgen「FDA Approves BLINCYTO (blinatumomab) Immunotherapy for the Treatment of Relapsed or Refractory B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia」／ESMO「FDA Approves Blinatumomab to Treat a Rare Form of Acute Lymphoblastic Leukaemia」
10月のCTL019に続き、免疫の力でALLに立ち向かう治療が実を結んだ一年になりました。厳しい状況にいる患者さんに、新しい選択肢が一つでも多く届くことを願っています。