2015年6月25日、米国バージニア大学のトーマス・ラフラン医師とペンシルベニア州立大学のエリオット・エプナー医師らの研究チームは、まれで進行の速いT細胞前リンパ球性白血病（T-PLL）の患者さん8人全員が、既存の薬を組み合わせた治療で寛解に至ったとする研究結果を、学術誌Science Translational Medicineに発表しました。
既存の薬の組み合わせで再び寛解へ
T-PLLは主に高齢の男性にみられる非常にまれな白血病で、進行が速く、治療が難しい病気として知られています。研究チームは、免疫の力を利用する治療と、遺伝子の働き方を調節する「エピジェネティクス（後成的）」の治療を組み合わせる方法を試みました。使われたのは、すでに市販されている薬です。小規模な試験に参加した8人の中には、標準的な治療薬であるキャンパス（アレムツズマブ）が効かなくなった方も含まれていましたが、全員が寛解に至りました。また、この治療はくり返し行っても効果が得られました。余命4か月とみられていた患者さんが34か月生存した例もあり、試験終了時点で3人が存命でした。一方で、治療を重ねると毒性が蓄積するため頻繁には行えないことや、免疫の働きが抑えられて感染症のリスクがあることも課題として挙げられています。
患者さん・ご家族にとっての意味
患者さんの数が少ないまれな病気では、新しい治療の研究がなかなか進まないことが少なくありません。すでにある薬を組み合わせて効果を引き出す今回の取り組みは、そうした病気に向き合う一つの方法を示しました。研究者らは、より大きな試験で確かめる必要があるとしつつ、病気がまれなため参加者を集めるのは難しいとも述べています。まだ研究段階の成果であり、慎重に見守る必要があります。
出典：ScienceDaily「Experimental treatment sends deadly leukemia into remission」
患者さんが少ない病気にも、真剣に向き合い続ける研究者がいることに心を打たれます。まれな病気と闘っている方々にも、希望の光が届くことを願っています。