2020年5月29日、米国立がん研究所（NCI）は、造血幹細胞移植後の合併症である急性移植片対宿主病（GVHD）に対して、飲み薬のルキソリチニブの有効性を示した第3相試験「REACH2」の結果を紹介しました。この試験は、2020年4月22日付で医学誌「New England Journal of Medicine」に掲載されたものです。
28日後の奏効率は62％、既存治療を上回る
GVHDは、ドナーから移植された免疫細胞が患者さんの体を「異物」とみなして攻撃してしまう合併症で、白血病の治療で同種造血幹細胞移植を受けた方にとって大きな課題です。まずはステロイドで治療しますが、効かない場合の治療法は限られていました。REACH2試験では、ステロイドが効かない急性GVHDの患者さんを、ルキソリチニブを使うグループ（150人）と、医師が9種類の既存治療から選んだ治療を受けるグループに分けて比べました。28日後に症状が完全または部分的に改善した人の割合は、ルキソリチニブ群62％、対照群39％でした。完全に改善した人は34％対19％、生存期間の中央値も11.1カ月対6.5カ月と、ルキソリチニブ群で良い結果でした。
GVHD治療で初めて成功したランダム化試験
副作用としては、血小板減少（33％対18％）、貧血（30％対28％）、サイトメガロウイルス感染（26％対21％）などがみられましたが、全体としては両群で大きな差はなかったと報告されています。NCIは、この試験をGVHDの治療についてのランダム化臨床試験で初めて良い結果が出たものと紹介し、ステロイドが効かない急性GVHDの新たな標準的な選択肢になると位置づけました。移植後の合併症に苦しむ患者さんにとって、治療の手立てが増えることは大きな意味があります。
移植は白血病の治療の大きな柱ですが、GVHDとの付き合いは本当に大変です。「効く薬が少ない」という状況が少しずつ変わっていくのは、患者さんにもご家族にも明るい知らせですね。治療については、移植を担当する主治医とよくご相談ください。