2012年8月9日、米国食品医薬品局（FDA）は、米タロン・セラピューティクス社の「Marqibo（マルキボ）」を、フィラデルフィア染色体陰性の急性リンパ性白血病（ALL）の成人患者さんの治療薬として承認しました。対象は、少なくとも2種類の治療を受けたにもかかわらず病気が進行した方です。
おなじみの抗がん剤を新しい形に
マルキボは、ALLの治療で古くから使われている抗がん剤ビンクリスチンを、リポソームと呼ばれる脂質の小さなカプセルに封じ込めた製剤です。患者数の少ない病気の治療薬として、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定も受けていました。
臨床試験は、標準的な治療を受けた後に少なくとも2回再発した成人の患者さんを対象に行われました。主な副作用としては、便秘、吐き気、血球の減少、発熱、神経の障害、疲労感、下痢、食欲不振、不眠などが報告されています。また、静脈注射以外の方法で投与すると命に関わるおそれがあるため、静脈内にのみ投与するよう強く注意を促す警告が添付文書に記載されました。
患者さん・ご家族にとっての意味
成人のALLは、小児のALLに比べて治りにくく、再発を繰り返した場合に使える治療法はとても限られています。今回の承認は、そうした厳しい状況にある患者さんに向けた新たな選択肢が米国で加わったことを意味します。
日本ではこの時点で未承認の薬ですが、再発・難治性のALLに対する治療開発が世界で着実に進んでいることを示すニュースといえます。
古くからある薬でも、届け方を工夫することで新たな価値が生まれることがあります。リポソーム化のような製剤技術の進歩は、白血病に限らず、さまざまながんの治療で注目されている分野です。
出典：HealthDay「Marqibo Approved for Rare Leukemia」
何度も再発を経験された患者さんやご家族にとって、「次の一手」があることはとても大きな支えになると思います。海外の動きが、いずれ日本の患者さんにも届くことを願っています。