2017年3月2日発行の米医学誌「ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン（NEJM）」に、再発または難治性のB前駆細胞性急性リンパ性白血病（ALL）の成人を対象に、ブリナツモマブと標準的な化学療法を比べた第III相試験「TOWER試験」の結果が掲載されました。
全生存期間の中央値は7.7か月対4.0か月
ブリナツモマブは「二重特異性抗体」と呼ばれる薬で、片方の腕でT細胞（CD3）を、もう片方の腕で白血病細胞の目印（CD19）をつかみ、T細胞が白血病細胞を攻撃するよう橋渡しをします。この試験では、何度も治療を受けてきた成人405人を2対1の割合で、ブリナツモマブ群271人と化学療法群134人に分けました。全生存期間の中央値はブリナツモマブ群7.7か月、化学療法群4.0か月で、死亡のリスクは約3割低くなりました。治療開始から12週以内に血液の値も回復した完全寛解に入った割合は34％対16％、回復が部分的なものも含めると44％対25％でした。6か月時点で再発などのイベントなく過ごせた割合も31％対12％と上回り、両群とも24％の方が同種造血幹細胞移植を受けました。
患者さん・ご家族にとっての意味
それまでブリナツモマブは、単一のグループを対象とした試験の結果をもとに使われていましたが、今回、標準治療と直接比べる試験で生存期間の延長が示されました。グレード3以上の副作用は、ブリナツモマブ群87％、化学療法群92％と、どちらの治療でも多くみられています。再発・難治性ALLという厳しい状況のなかで、移植につなげるための選択肢がより確かなものになったといえます。
免疫の力を引き出す新しいタイプの薬が、標準治療と比べる試験でもきちんと結果を出したことは大きな意味があると思います。厳しい状況でも、選べる道が少しずつ増えていることを希望にしていただけたらと思います。