2017年8月30日、米国食品医薬品局（FDA）は、ノバルティスのCAR-T細胞療法「キムリア」（一般名チサゲンレクルユーセル）を承認しました。対象は、治療が効かない、または2回目以降の再発をした25歳までのB細胞性急性リンパ性白血病（ALL）の患者さんで、ノバルティスはCAR-T細胞療法として初のFDA承認だと発表しています。
3か月以内に83％が寛解
キムリアは、患者さん自身のT細胞を取り出し、白血病細胞の目印を見つけて攻撃できるよう遺伝子を改変してから体に戻す、一人ひとりのために作られる治療です。承認の根拠となった国際共同試験（ELIANA試験）は、小児を対象としたCAR-T細胞療法として初めての国際的な承認申請用の試験で、25施設で行われました。効果を評価できた63人のうち83％（52人）が、投与後3か月以内に完全寛解（血球数の回復が不完全なものを含む）に達しました。一方で、グレード3または4のサイトカイン放出症候群が49％、投与後8週間以内の重い神経系の副作用が18％に起こっています。
患者さん・ご家族にとっての意味
ほかの治療が効かなくなったお子さんや若い方にとって、まったく新しい選択肢が生まれた歴史的な承認です。ただし重い副作用に備える必要があるため、FDAは、研修を受けた医療者がいる認定施設でのみ使えるようにする安全対策の仕組みもあわせて定めました。製造は米国ニュージャージー州の施設で行われます。日本ではこの時点では未承認であり、今後の動向が注目されます。
出典：Novartis「Novartis receives first ever FDA approval for a CAR-T cell therapy, Kymriah」
数年前には研究段階だった治療が、ついに承認されるところまで来ました。白血病と闘う子どもたちとご家族にとって、大きな希望の一日だったと思います。