2023年9月26日、米国食品医薬品局（FDA）は、チロシンキナーゼ阻害薬ボスチニブ（製品名：ボシュリフ、ファイザー）を、1歳以上の小児の慢性期フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病（CML）に使えるよう承認しました。

新たに診断された子どもでも高い反応率

CMLは大人に多い白血病ですが、子どもにも起こることがあります。承認の根拠となったBCHILD試験には49人の小児患者さんが参加し、そのうち21人は新たに診断された方、28人は既存の薬が効かないか、副作用で続けられなかった方でした。新たに診断された患者さんでは、76.2%で細胞遺伝学的大奏効、71.4%で細胞遺伝学的完全奏効が得られました。既存の薬で治療が難しかった患者さんでは、それぞれ82.1%、78.6%でした。この申請は優先審査の対象となり、希少疾病用医薬品の指定も受けていました。

飲みやすさにも配慮したカプセル剤

あわせて、50mgと100mgのカプセル剤も承認されました。錠剤を飲み込むのが難しいお子さんでも、カプセルの中身をアップルソースやヨーグルトに混ぜて服用できます。主な副作用としては、下痢、腹痛、嘔吐、吐き気、発疹、疲労感などが報告されています。長く薬を続けることが多いCMLでは、子どもが無理なく飲める工夫も大切な要素です。なお、日本での承認の状況はこれとは異なります。CMLの子どもたちにとって、使える薬の種類が増えることは、効果や副作用に応じて治療を選べることにつながります。

出典：米国食品医薬品局（FDA）「FDA approves bosutinib for pediatric patients with chronic myelogenous leukemia」

毎日の薬を嫌がるお子さんに、どう飲ませるか悩むご家族は多いと思います。ヨーグルトに混ぜられるといった工夫は、小さなことのようで日々の暮らしには大きな助けになりますね。