2014年10月15日、ノバルティスは、米国ペンシルベニア大学とフィラデルフィア小児病院が進めている改変T細胞療法「CTL019」の臨床試験の結果が、医学誌New England Journal of Medicine（NEJM）に掲載されたと発表しました。再発・難治性の急性リンパ性白血病（ALL）の患者さん30人のうち27人（90％）が完全寛解に至りました。
自分の免疫細胞を「白血病を攻撃する細胞」に作り替える
CTL019は、患者さん自身の血液から取り出したT細胞（免疫細胞の一種）に遺伝子操作を加え、白血病細胞の表面にあるCD19という目印を見つけて攻撃できるようにしてから、体に戻す治療法です。今回の試験には、再発したり治療が効かなくなったりしたALLの子どもと大人30人が参加し、そのうち25人の子どもはフィラデルフィア小児病院で治療を受けました。6か月時点で再発などがなく過ごせていた人の割合は67％、生存していた人の割合は78％で、最長で2年続く寛解もみられました。改変したT細胞は、最長11か月にわたって血液中で確認されました。一方、全員にサイトカイン放出症候群と呼ばれる発熱などの強い免疫反応が起こり、27％は重症でしたが、トシリズマブという薬による治療で改善しました。神経の症状がみられた方もいましたが、特別な治療をしなくても回復しました。
患者さん・ご家族にとっての意味
再発をくり返したALLは治療の選択肢が限られ、患者さんやご家族にとって非常に厳しい状況です。今回の結果は、そうした方々にとって新たな希望となる可能性を示しました。米国食品医薬品局（FDA）は2014年7月、この治療法を「画期的治療薬」に指定しています。ただし、まだ臨床試験の段階であり、強い副作用への対応を含め、専門的な体制のもとで慎重に研究が続けられています。
患者さん自身の免疫の力を白血病との闘いに生かすという発想が、ここまで目に見える成果につながったことに胸が熱くなります。試験に参加された患者さんとご家族の勇気にも、心から敬意を表したいと思います。