2020年12月8日、スイスのノバルティス社は、慢性骨髄性白血病（CML）の治験薬アシミニブ（開発コードABL001）の第3相試験「ASCEMBL」の結果を、第62回米国血液学会（ASH）年次総会で発表しました。2種類以上のチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）による治療を受けたことのある患者さんを対象に、既存薬のボスチニブと比べた試験です。
24週時点の分子遺伝学的大奏効率がほぼ2倍
試験には、フィラデルフィア染色体陽性の慢性期CMLの患者さん233人が参加しました。治療開始から24週の時点で、白血病の原因遺伝子の量が大きく減ったことを示す「分子遺伝学的大奏効（MMR）」に達した人の割合は、アシミニブ群25.5％、ボスチニブ群13.2％でした。染色体の検査で白血病細胞が見えなくなる「細胞遺伝学的完全奏効」も40.8％対24.2％と、アシミニブ群で高い結果でした。さらに、副作用のために治療を中止した人は5.8％対21.1％と、アシミニブ群で少なくなっています。
「STAMP阻害薬」という新しいタイプの薬
従来のTKIとは異なり、アシミニブはBCR-ABLたんぱく質の「ミリストイルポケット」と呼ばれる部分を狙って結合する薬で、STAMP阻害薬と呼ばれています。こうした仕組みにより、従来の薬が効きにくくなる遺伝子変異にも対応できる可能性や、狙った場所以外への作用が少ない可能性が期待されています。ノバルティス社は、2021年前半に米国と欧州で承認申請を行う予定としていました。複数の薬を試しても効果や副作用の面で困っている患者さんにとって、新たな選択肢となることが期待されます。
出典：Novartis「Novartis investigational STAMP inhibitor asciminib (ABL001) shows superior MMR rate to Bosulif in chronic myeloid leukemia trial」、ケアネット「STAMP阻害薬asciminib、慢性骨髄性白血病で良好なMMR率／ノバルティス」
CMLの薬を何種類も試してきた方にとって、「別の仕組みの薬」が登場するのは大きな希望ですね。副作用で薬を続けにくかった方にも選択肢が広がるとうれしいです。今後の承認の動きにも注目していきたいと思います。