2014年7月23日、米国食品医薬品局（FDA）は、ギリアド・サイエンシズの飲み薬イデラリシブ（製品名ザイデリグ）を、再発した慢性リンパ性白血病（CLL）の治療に、抗体医薬リツキシマブと組み合わせて使うことを承認しました。同時に、再発した濾胞性リンパ腫と小リンパ球性リンパ腫に対する単独での使用も承認されました。
PI3Kデルタを狙う初めての薬
イデラリシブは、多くのB細胞のがんで過剰に働いている「PI3Kデルタ」というたんぱく質を妨げる、新しい種類の薬です。1回150mgを1日2回、口から飲んで使います。CLLでの承認の根拠となった試験（Study 116）には再発したCLLの患者さん220人が参加し、イデラリシブとリツキシマブの併用は、リツキシマブ単独と比べて病気の進行または死亡のリスクを82％下げました（ハザード比0.18）。一方で、重い副作用への注意を促す「枠囲み警告」が付けられています。対象となるのは、肝臓への障害、重い下痢や大腸炎、肺炎（肺の炎症）、腸に穴があく腸管穿孔で、肝臓への障害と重い下痢・大腸炎はそれぞれ14％の患者さんにみられました。よくみられた副作用には、下痢、発熱、疲労感、吐き気、せき、腹痛、寒気、発疹などがあります。
患者さん・ご家族にとっての意味
再発したCLLでは、これまでの治療の影響や年齢、持病などから、使える治療が限られてしまうことがあります。今回の承認で、2月のイブルチニブに続き、仕組みの異なる飲み薬がもう一つ加わり、選択肢が広がりました。ただし、肝機能や下痢などの副作用には注意深い経過観察が必要です。治療中に体調の変化があれば、早めに医療チームに伝えることが大切です。なお、これは米国での承認であり、日本での扱いとは異なります。
同じ年のうちに、CLLに新しい仕組みの薬が次々と登場したことに、治療の進歩の速さを感じます。効果と副作用の両面をよく知ったうえで、納得のいく治療を選んでいただけたらと思います。