2010年6月17日、米国食品医薬品局（FDA）は、新たに診断されたフィラデルフィア染色体陽性の慢性骨髄性白血病（CML）慢性期の患者さんに対する治療薬として、ニロチニブ（製品名タシグナ、ノバルティス社）を承認しました。これまでニロチニブはイマチニブ（グリベック）が効かない、または使えない患者さん向けの薬でしたが、最初の治療から使えるようになりました。
ENESTnd試験でイマチニブと直接比較
承認の根拠となったのは、初発のCML慢性期の患者さんを対象にニロチニブとイマチニブを比べた国際共同のランダム化比較試験「ENESTnd」です。ノバルティス社はこの試験を、新たに診断されたCML慢性期で2つの飲み薬を比べた試験として世界最大規模だと説明しています。用量はニロチニブが1日2回300mg、イマチニブが1日1回400mgでした。
発表によると、ニロチニブはイマチニブより速くBCR-ABL（CMLの原因となる異常な遺伝子）を減らし、分子遺伝学的大奏効（MMR）と細胞遺伝学的完全奏効（CCyR）の割合がいずれも高くなりました。移行期や急性転化期へ病気が進んだ人は、ニロチニブ群で2人、イマチニブ群で17人でした。
患者さん・ご家族にとっての意味
CMLの最初の治療で、より深い効果を早く得られる可能性のある選択肢が増えたことは大きな進歩です。どの薬が合うかは、持病や副作用の出方、生活スタイルなどによって変わります。治療を選ぶ際には、それぞれの薬の特徴を主治医とよく話し合うことが大切です。
出典：FiercePharma「FDA approves Tasigna for newly diagnosed chronic myeloid leukemia patients」／Drugs.com「Tasigna Approval History」
CMLは「飲み薬で長く付き合っていく病気」へと変わりつつあります。選択肢が増えるのは本当にうれしいことですね。治療の選び方については、ぜひ主治医とじっくり相談してみてください。