2011年1月21日、骨髄異形成症候群（MDS）の治療薬「ビダーザ注射用100mg」（一般名アザシチジン）が国内で承認されました。医薬品医療機器総合機構（PMDA）の新医薬品承認品目一覧によると、新有効成分を含む医薬品で、患者数の少ない病気を対象とする希少疾病用医薬品に指定されています。
MDSとはどんな病気？
MDSは、骨髄で血液のもとになる細胞に異常が起こり、正常な赤血球・白血球・血小板が十分につくられなくなる病気です。貧血や感染症、出血などが起こりやすくなるほか、一部は急性骨髄性白血病（AML）へと移行することがあるため、「白血病の手前の状態」と説明されることもあります。高齢の方に多いことも特徴です。
アザシチジンは、遺伝子の働きを抑えているDNAの「メチル化」という目印を減らす作用をもつ薬（脱メチル化薬）で、異常な細胞の性質に働きかけると考えられています。
同じPMDAの一覧では、2010年8月20日に、5番染色体の一部が欠けたタイプのMDSに対してレナリドミド（レブラミド）の効能追加も承認されており、この時期、国内のMDS治療の選択肢が相次いで広がりました。
患者さん・ご家族にとっての意味
MDSは高齢の患者さんが多く、強い抗がん剤治療や移植が難しい場合も少なくありません。新しい作用の薬が国内で使えるようになったことは、治療の選択肢を広げる大切な一歩です。海外で使われてきた薬が日本の患者さんにも届くようになった点でも、意味のある承認といえます。どの治療が適しているかは病型やリスク、体の状態によって異なるため、主治医とよく相談しましょう。
出典：医薬品医療機器総合機構（PMDA）「新医薬品の承認品目一覧（2010年度）」（PDF）
MDSは聞き慣れない病名かもしれませんが、白血病と深く関わる病気です。国内で新しい薬が使えるようになったのは心強いニュースですね。治療について気になることは、主治医にご相談ください。