2017年5月15日、米国ニューヨークで開かれた慢性リンパ性白血病（CLL）の国際ワークショップで、再発または難治性のCLLに対するベネトクラクスとリツキシマブの併用療法を調べた第Ib相試験の長期結果が報告されました。治療を終了したあとも、多くの患者さんで効果が続いていることが示されました。
86％で効果、59％で微小残存病変が陰性に
ベネトクラクスは、がん細胞を生き延びさせるBCL-2というたんぱく質を抑える飲み薬で、リツキシマブはB細胞表面のCD20に結合する抗体医薬です。試験には49人が参加し（評価対象は47人）、年齢の中央値は68歳、それまでに受けた治療数の中央値は2でした。全体の86％で効果がみられ、51％が完全奏効、35％が部分奏効でした。また59％の方では、精密な検査でも白血病細胞が見つからない「微小残存病変（MRD）陰性」の状態に達しました。深い効果が得られて治療をやめた12人のうち10人は、中央値20か月の時点でも病気が進行していませんでした。
患者さん・ご家族にとっての意味
研究を発表したダニエル・ブランダー医師は、この状況でも「治療をしない寛解」が可能であることを示したと述べています。CLLでは薬を飲み続ける治療が多いなか、期間を区切った治療で長く効果を保てるなら、副作用や費用、生活への負担を減らせる可能性があります。一方、試験の初期には腫瘍崩壊症候群による死亡が1例あり、その後、少ない量から段階的に増やす方法に変更されました。小規模な試験であり、さらなる検証が待たれます。
出典：The ASCO Post「Venetoclax Achieves Durable and Deep Remissions in CLL」
「薬を飲み続けなくてもよい日が来るかもしれない」という可能性は、長く治療を続ける方にとって大きな励みになると思います。今後の大規模な研究の結果も楽しみに待ちたいですね。