2018年12月5日付の薬事日報によると、アステラス製薬は、FLT3遺伝子変異をもつ再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）の治療薬「ゾスパタ錠40mg」（一般名：ギルテリチニブ）を、世界に先駆けて日本で発売しました。
AMLの約3分の1にみられるFLT3変異を狙う飲み薬
AMLでは、がん細胞の増殖に関わる遺伝子の変化がいくつも知られています。その一つが「FLT3」という遺伝子の変異で、薬事日報によるとAML患者さん全体の約3分の1にみられます。ゾスパタは、FLT3の変異のうち「ITD（遺伝子内縦列重複）」と「TKD（チロシンキナーゼ領域の変異）」の両方に作用して、がん細胞の増殖を抑える飲み薬です。厚生労働省が画期的な新薬の早期実用化を後押しする「先駆け審査指定制度」の対象品目で、2018年11月20日に薬価に収載された際には、有用性加算（5％）に加えて、この制度による加算（10％）も付けられました。この薬価収載は11月14日の中央社会保険医療協議会（中医協）総会で了承されたもので、薬事日報は、ゾスパタを同社の成長をけん引する製品の一つと位置づけています。
患者さん・ご家族にとっての意味
再発・難治性のAMLは治療の選択肢が限られており、FLT3変異があると再発しやすいことも知られています。日本の患者さんが世界に先がけて新しい分子標的薬を使えるようになったことは、国内の制度が新薬の早期導入に役立った例といえます。この薬を使うには、FLT3遺伝子の変異があるかどうかを調べる検査が前提になります。効果や副作用には個人差があるため、検査の結果や治療の進め方については主治医とよく相談してください。わからない言葉があれば、その都度たずねてかまいません。
出典：薬事日報「【アステラス製薬】AML治療薬『ゾスパタ錠』、世界に先駆けて新発売」／薬事日報「【厚労省】『ゾスパタ』に先駆け制度加算‐20日付で20品目を薬価収載」
日本で生まれた新しい薬が、日本の患者さんのもとへいち早く届いたことを、とてもうれしく思います。一年の終わりに届いたこのニュースが、治療と向き合う皆さんの小さな明かりになりますように。