2019年6月18日、第一三共は、FLT3-ITD変異をもつ再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）の治療薬「ヴァンフリタ錠17.7mg、26.5mg」（一般名：キザルチニブ塩酸塩）について、国内での製造販売承認を取得したと発表しました。
AMLの約25％にみられる変異を狙う飲み薬
AMLでは、がん細胞の増殖に関わる遺伝子の変化に応じて、治療薬を選ぶ時代に入りつつあります。発表によると、FLT3という遺伝子に「ITD（遺伝子内縦列重複）」と呼ばれる変異がある患者さんは、AML全体の約25％と比較的多くみられます。この変異があると再発しやすく、生存期間も短い傾向があることが知られており、新しい治療法が求められてきました。ヴァンフリタは、このFLT3の働きを抑える飲み薬です。第一三共は2018年10月に承認を申請しており、再発・難治性の患者さんを対象とした国際共同第3相試験（QuANTUM-R試験）と国内の第2相試験の結果などをもとに承認されました。申請から約8か月での承認で、同社が掲げる「2025年までに7つの革新的ながんの新薬を世に出す」という目標に向けた最初の承認品目となりました。
患者さん・ご家族にとっての意味
FLT3変異のある再発・難治性AMLに対しては、2018年に国内で発売されたギルテリチニブ（ゾスパタ）に続く新たな飲み薬が登場したことになります。複数の選択肢があることは、患者さん一人ひとりの状態に合わせた治療を考えるうえで大切です。ヴァンフリタの対象はFLT3-ITD変異が確認された方に限られるため、遺伝子検査が欠かせません。効果や副作用には個人差があるため、検査の結果や治療方針については主治医とよく話し合ってください。
出典：第一三共「急性骨髄性白血病治療剤ヴァンフリタ錠 国内製造販売承認取得」（プレスリリース, 2019年6月18日）
同じ遺伝子の変化を狙う薬が複数そろうことで、治療の選び方にも幅が出てきました。日本の製薬会社による新薬がまた一つ患者さんのもとへ届いたことを、心強く感じています。