2022年4月21日、米医学誌New England Journal of Medicineに、IDH1遺伝子変異をもつ急性骨髄性白血病（AML）の患者さんを対象に、飲み薬のイボシデニブと注射薬アザシチジンの併用を検証した国際臨床試験の結果が掲載されました。米国国立がん研究所（NCI）も5月にこの成果を紹介しています。
強い化学療法が難しい患者さんで効果
AMLの一部では、IDH1という遺伝子に変異が起き、白血病細胞の性質に影響を与えています。こうした変異はAML全体の6〜10%程度にみられるとされます。イボシデニブは、変異したIDH1の働きを抑える分子標的薬です。試験には、強力な化学療法を受けられない146人が参加し、アザシチジンにイボシデニブまたはプラセボ（偽薬）を組み合わせて比較しました。その結果、完全寛解に至った人は併用群で約半数、プラセボ群で15%でした。生存期間の中央値は、併用群が約2年、プラセボ群が約8か月でした。併用群で亡くなる方が明らかに少なかったため、試験は予定より早く終了しています。
遺伝子検査に基づく治療選択の広がり
AMLの治療では、診断時に白血病細胞の遺伝子変異を調べ、その結果に応じて薬を選ぶ流れが広がっています。今回の結果は、高齢の方や体力面で強い治療が難しい方でも、変異に合わせた治療で効果が期待できることを示しています。なお、国によって承認の状況は異なるため、実際に使える治療については主治医に確認が必要です。IDH1変異の有無は、白血病細胞の遺伝子検査で調べることができます。検査について気になる方は、主治医に尋ねてみてください。
出典：米国国立がん研究所（NCI）Cancer Currents「Ivosidenib with Chemotherapy New Option for Some People with AML」
「強い治療ができないから選択肢が少ない」という状況が、少しずつ変わってきています。ご高齢のご家族を支えている方にも、希望を持っていただけるニュースではないでしょうか。