住友ファーマは2026年10月27日、開発中の経口メニン阻害薬「エンゾメニブ」（開発コード DSP-5336）が、再発または難治性のKMT2A遺伝子再構成を有する急性白血病を対象に、米国FDA（食品医薬品局）からブレークスルーセラピーに指定されたと発表しました。
どんな薬か
エンゾメニブは、メニンというタンパク質とKMT2Aタンパク質の結合を阻害する低分子の飲み薬です。KMT2A再構成やNPM1変異のある急性骨髄性白血病では、この結合により造血幹細胞の維持に必要な遺伝子が異常に発現し、白血病の発症・維持に関わるとされています。非臨床試験では、結合を阻害することでこれらの遺伝子の発現が減り、抗腫瘍作用が示されたと説明されています。
ブレークスルーセラピー指定とは
重篤な疾患に対し、既存の治療より大幅な改善が期待できる医薬品の開発・審査を促進するFDAの制度です。指定されたからといって承認が決まったわけではありませんが、開発と審査が優先的に進められます。
開発の状況
再発・難治性のKMT2A再構成を有する急性白血病を対象としたピボタル（検証的）試験と、再発・難治性のNPM1変異を有する急性骨髄性白血病を対象としたピボタル試験が実施中です。エンゾメニブはこれまでに、FDAのオーファンドラッグ指定（2022年6月に急性骨髄性白血病、2026年7月に急性リンパ性白血病）、ファストトラック指定（2024年6月）を受けています。国内でも厚生労働省の希少疾病用医薬品に指定されています（2024年9月、2026年8月）。
出典
KMT2A再構成のある再発・難治性の急性白血病に新薬候補「エンゾメニブ」 米FDAがブレークスルーセラピーに指定