2012年12月14日、米国食品医薬品局（FDA）は、飲み薬のポナチニブ（製品名：Iclusig）を承認しました。対象は、既存のチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）が効かない、または副作用で使えない成人の慢性骨髄性白血病（CML）と、フィラデルフィア染色体陽性の急性リンパ性白血病（Ph陽性ALL）の患者さんです。
治療が難しかった変異を持つ患者さんにも
CMLやPh陽性ALLでは、BCR-ABLという異常なたんぱく質を抑えるTKIが治療の柱です。しかし、BCR-ABLの遺伝子に「T315I」と呼ばれる変異が起こると、それまでのTKIがほとんど効かなくなることが大きな課題でした。
承認の根拠となった「PACE試験」には449人が参加しました。慢性期のCMLでは54％の患者さんで染色体レベルの大きな効果（細胞遺伝学的大奏効）が得られ、T315I変異を持つ患者さんに限ると70％に達しました。移行期のCMLでは58％、急性転化期のCMLとPh陽性ALLでは34％で、血液学的な大きな効果が見られました。
患者さん・ご家族にとっての意味
一方で、ポナチニブには血栓（血の塊）ができるリスクと肝臓への毒性について、最も重い「枠囲み警告」が付けられました。主な副作用として、血小板の減少、発疹、皮膚の乾燥、腹痛、頭痛などが報告されています。
これまで有効な薬がほとんどなかったT315I変異を持つ患者さんにとって、待ち望まれていた選択肢です。効果とリスクを慎重に見極めながら使っていくことが求められます。日本ではこの時点で未承認です。
出典：Cancer Network「FDA Approves Ponatinib to Treat Leukemia」
「もう効く薬がない」と言われてきた変異に対して、新しい薬が登場したことはとても大きなニュースです。副作用にも注意が必要な薬ですので、気になる点は主治医とじっくり話し合ってみてください。