2011年4月14日、米ロヨラ大学ヘルスシステムの研究チームは、乳児や幼い子どもに多い「混合系統白血病（MLL白血病）」に対する新たな治療戦略の研究成果を、米国がん研究協会（AACR）の2011年年次総会で発表したと公表しました。
DOT1をなくすとMLL白血病細胞が死滅
MLL白血病は、MLLという遺伝子の異常によって起こる白血病で、特に赤ちゃんで治療が難しいことが知られています。発表によると、MLL白血病の赤ちゃんで生存できるのは25〜50％にとどまっています。
研究を率いたチャールズ・ヘメンウェイ医師らは、マウス由来のMLL白血病細胞を使った実験で、DOT1という遺伝子を取り除くとがん化した細胞が死滅することを示しました。研究チームは以前からMLLタンパク質を阻害する分子（PFWT）の開発を進めており、DOT1を狙う方法と組み合わせる「二方向からの攻撃」によって、従来の化学療法より効果が高く副作用の少ない治療につながる可能性があるとしています。
患者さん・ご家族にとっての意味
今回の成果は細胞レベルの基礎研究で、研究者自身も実際の治療に使えるまでには何年もかかると述べています。発表の時点では人での試験は始まっておらず、同年中にマウスでの研究を予定しているとされていました。それでも、治療が難しい乳児の白血病に対して、病気の仕組みに基づいた新しい治療を目指す研究が進んでいることは、ご家族にとって明るい知らせといえます。病気の仕組みに狙いを定めた治療は、体への負担を減らせる可能性がある点でも期待されています。
出典：ScienceDaily「Possible new approach to treating deadly leukemia in babies」
小さなお子さんの闘病を支えるご家族の毎日は、本当に大変なものだと思います。こうした研究が一歩ずつ進み、いつか赤ちゃんたちにやさしい治療が届く日が来ることを願っています。