2011年10月2日、英ケンブリッジ大学のガードン研究所やケンブリッジ医学研究所、製薬企業のグラクソ・スミスクライン（GSK）、Cellzome社などの研究チームは、混合系統白血病（MLL白血病）に対する新しい薬の候補「I-BET151」の効果を示した研究を、英科学誌「Nature」に発表しました。英国の慈善団体キャンサー・リサーチUKが伝えています。
白血病の遺伝子を「オン」にするBETタンパク質を阻害
MLL白血病は、2歳未満の乳児の急性白血病の約80％を占め、成人の白血病でも最大で10人に1人程度にみられるとされています。治療が非常に難しく、骨髄移植が必要になることも多い白血病です。
I-BET151は、遺伝子を包む「クロマチン」に付く化学的な目印をまねることで、BETと呼ばれるタンパク質が白血病を引き起こす遺伝子を活性化するのを妨げます。研究チームは、培養した白血病細胞とマウスを使った実験で、この薬が病気の進行を止めることを示しました。遺伝子そのものではなく、遺伝子の働き方を調節する仕組み（エピジェネティクス）を狙うアプローチです。
患者さん・ご家族にとっての意味
研究者らは、この成果が患者さんを対象とした臨床試験へと進み、将来的には骨髄移植が必要なケースを減らせることに期待を寄せています。現時点では実験段階の成果ですが、子どもの白血病の5年生存率が10人に8人まで向上してきた中で、なお治療が難しいタイプに向けた新しい道が開かれつつあります。
治療が難しいといわれる白血病にも、新しい角度から光を当てる研究が次々と生まれています。小さな命を守るための研究が、一日も早く患者さんのもとへ届きますように。
乳児に多いMLL白血病に新薬候補I-BET151、英ケンブリッジ大学などが報告