2017年12月19日、米国食品医薬品局（FDA）は、ファイザーのチロシンキナーゼ阻害薬ボスチニブ（製品名ボシュリフ）を、新たに診断された慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病（CML）の成人に対して承認しました。分子遺伝学的・細胞遺伝学的な効果の割合に基づく迅速承認です。
12か月時点の分子遺伝学的大奏効は47.2％対36.9％
ボスチニブはすでに、前の治療が効かない、または続けられないCMLに使われていました。今回の承認は、第III相のBFORE試験の結果に基づいています。北米、アジア、欧州の536人を対象に、ボスチニブ400mgとイマチニブ400mgを比べたところ、12か月時点で白血病の遺伝子（BCR-ABL）が大きく減る「分子遺伝学的大奏効（MMR）」に達した割合は、ボスチニブ群47.2％、イマチニブ群36.9％でした。フィラデルフィア染色体が検出されない「細胞遺伝学的完全奏効」も77.2％対66.4％と上回りました。
患者さん・ご家族にとっての意味
CMLの最初の治療で選べる薬が増えることで、持病や生活、副作用の出方に合わせて薬を選びやすくなります。ボスチニブで多くみられた副作用は、下痢（70％）、吐き気（35％）、血小板減少（35％）、発疹（34％）、肝機能の数値の上昇などで、特に下痢は頻度が高いため、早めに相談して対処することが大切です。どの薬にも長所と注意点があるため、ひとつの数字だけで優劣を決められるものではありません。なお、これは米国での承認の話題で、日本での使い方とは異なる場合があります。
出典：Pfizer「U.S. FDA Approves Pfizer’s Bosulif（bosutinib）for Newly-Diagnosed Ph+ CML」
最初の治療から薬を選べるというのは、CMLと長く付き合う方にとって大切なことだと思います。それぞれの薬の特徴を知り、納得できる治療を主治医と一緒に選んでいってくださいね。