2017年11月9日、米国食品医薬品局（FDA）は、チロシンキナーゼ阻害薬のダサチニブ（製品名スプリセル）を、フィラデルフィア染色体陽性の慢性骨髄性白血病（CML）の慢性期にある小児の患者さんの治療薬として承認しました。
初発の子どもの96％で細胞遺伝学的完全奏効
CMLは大人に多い白血病ですが、子どもにも発症することがあります。ダサチニブは、CMLの原因となるBCR-ABLというたんぱく質の働きを抑える薬で、大人のCMLではすでに使われていました。今回の承認は、2つの臨床試験に参加した小児97人のデータに基づいています。内訳は、初めて診断された51人と、イマチニブが効かないか副作用で続けられなかった46人です。24か月の時点で、骨髄の検査でフィラデルフィア染色体が見つからない「細胞遺伝学的完全奏効」に達した割合は、初発の子どもで96.1％、イマチニブ抵抗性・不耐容の子どもで82.6％でした。服用量は体重に応じて決められ、3か月ごとに体重の変化にあわせて見直すことになっています。
患者さん・ご家族にとっての意味
子どもに適した用量と効果が試験で確かめられたことで、成長期のお子さんにもより安心して使える根拠が整いました。主な副作用は頭痛（28％）、下痢（21％）、吐き気（20％）などです。また、骨の成長への影響（骨端線の閉鎖の遅れや成長の遅れ）について注意が必要とされており、長く薬を飲む子どもでは、身長や発育の経過を見守ることが大切です。学校生活や成長の節目に合わせて、医療チームと相談しながら治療を続けていけるとよいですね。なお、これは米国での承認の話題です。
出典：The ASCO Post「Dasatinib in Pediatric Patients With Chronic Myeloid Leukemia」
子どもの病気は数が少ないぶん、薬の研究が後回しになりがちです。お子さんのためのデータがきちんと集められ、承認につながったことをとてもうれしく思います。