2017年10月26日、理化学研究所の石川文彦グループディレクターらの国際共同研究グループは、治療が難しいFLT3遺伝子異常をもつ急性骨髄性白血病（AML）に対し、2種類の薬を組み合わせて白血病細胞を根絶する治療法を開発したと発表しました。成果は前日に米科学誌「サイエンス・トランスレーショナル・メディシン」電子版に掲載されています。
患者さんの白血病を再現したマウスで約8割を根絶
研究グループは、患者さんから得た細胞を免疫のないマウスに移植し、一人ひとりの病態を再現するモデルを作って研究を進めました。その結果、FLT3の異常が白血病の発症の鍵であること、そしてBCL-2という遺伝子が治療への抵抗性に関わっていることを明らかにしました。FLT3異常をもつ19人の患者さん由来の白血病細胞を調べたところ、FLT3の異常なシグナルを抑える化合物「RK-20449」だけで、5人分の白血病細胞を完全に根絶できました。残る14人分のうち9人分は、RK-20449とBCL-2阻害薬を併用することで根絶でき、全体では約8割で白血病細胞を取り除くことに成功しました。
患者さん・ご家族にとっての意味
研究グループは、特に治療が難しいAMLの患者さんを救う新しい治療法になると期待できるとしています。ただし、今回の成果はマウスを使った実験段階のもので、人での効果や安全性はこれから確かめていく必要があります。それでも、患者さん一人ひとりの細胞を使って「どの組み合わせが効くか」を探る研究は、将来の個別化医療につながる大切な取り組みです。FLT3の異常をもつAMLは比較的多く見られるタイプでもあり、今後の研究の進展が注目されます。
日本の研究チームが、治療の難しい白血病に新しい道を示してくれたことを誇らしく思います。臨床につながるまでには時間がかかりますが、その日を楽しみに待ちたいと思います。