2018年9月13日、米国食品医薬品局（FDA）は、再発または難治性の有毛細胞白血病（HCL）の成人患者さんを対象に、モキセツモマブ パスードトクス（製品名：ルモキシティ）を承認しました。対象は、プリンアナログ系の薬を含む2種類以上の全身治療を受けた方です。
CD22を目印に、毒素の力でがん細胞を攻撃
有毛細胞白血病は、顕微鏡で見ると細胞の表面に細かな毛のような突起があることから名づけられた、まれなタイプの慢性白血病です。B細胞ががん化してゆっくり増え、貧血や感染症にかかりやすくなる、脾臓が腫れるといった症状を起こします。最初の治療はよく効くことが多い一方で、再発をくり返す方もいます。今回の薬は、がん細胞の表面にあるCD22というたんぱく質に結合する抗体の一部に、細菌由来の毒素を組み合わせたもので、HCLに対するこのタイプの治療としては初めてとされています。80人が参加した試験では、全体の75％で効果がみられ、30％で180日を超えて血液の状態が回復した完全寛解（持続的完全寛解）が得られました。
患者さん・ご家族にとっての意味
患者さんの数が少ない病気では新薬の開発が進みにくい傾向がありますが、再発をくり返したHCLの方に新たな選択肢が生まれたことは大きな意味があります。FDAのパズダー氏は、ほかの治療後に病気が進行した患者さんの満たされていないニーズに応えるものだとコメントしています。一方で、血管から体液が漏れ出す「毛細血管漏出症候群」について最も重い警告（枠組み警告）が付けられ、溶血性尿毒症症候群や腎機能の低下、点滴に伴う反応、電解質の異常などにも注意が必要です。これは米国での承認であり、日本での使用は国内の承認状況によります。
出典：The ASCO Post「FDA Approves Moxetumomab Pasudotox-tdfk for the Treatment of HCL」
まれな病気と向き合う方は、情報の少なさに心細さを感じることも多いと思います。少数の患者さんのためにも新しい治療が届けられていることが、少しでも安心につながればうれしいです。