2015年7月23日、米国ロサンゼルス小児病院の研究チームは、子どもにみられるまれな慢性の血液がん「若年性骨髄単球性白血病（JMML）」に対する造血幹細胞移植で、治療を受けた子どもたち全員が生存し、寛解に至ったとする結果を、米国血液学会の学術誌Bloodに発表しました。
移植前の治療を工夫し、移植関連の死亡はゼロに
JMMLは乳幼児に多くみられるまれな白血病で、治癒を目指すには、ドナーから造血幹細胞を移植する「同種造血幹細胞移植」が必要とされています。しかし、これまでの報告では移植後の生存率は50％程度にとどまっていました。研究チームは、同病院でJMMLのために移植を受けた子どもたちの経過を振り返って分析しました。移植の前処置として、点滴のブスルファンとメルファランという2種類の抗がん剤を用いる「BUMEL」と呼ばれる方法を用い、病気の進行が速い子どもには、その前に通常量の化学療法を行う場合もありました。その結果、対象となった子どもたちは全員が生存して寛解に至り、移植に関連した死亡は1例もありませんでした。研究を率いたヒシャム・アブデルアジム医師は、BUMELによる前処置と、進行の速い患者さんへの移植前の化学療法が良い結果につながった可能性を指摘しています。
患者さん・ご家族にとっての意味
まれな病気であるJMMLでは、治療法を比べる大規模な研究が難しく、ご家族が不安を感じることも多いと思います。今回の報告は、移植の進め方を工夫することで成績を高められる可能性を示しました。ただし、一つの病院での振り返りの研究であり、研究者自身も、結果を確かめるための臨床試験が必要だと述べています。今後の研究の進展が期待されます。
小さな体で大きな治療に臨むお子さんと、そばで支えるご家族を思うと胸がいっぱいになります。移植をより安全なものにしようとする努力が、多くの子どもたちの笑顔につながっていくことを願っています。