2015年11月5日、英国のグレート・オーモンド・ストリート病院は、治療の手立てが尽きていた1歳の女の子の急性リンパ性白血病（ALL）に対し、ゲノム編集の技術で改変したドナー由来の免疫細胞を使った治療を行い、寛解に至ったと発表しました。病院は、ゲノム編集した免疫細胞による治療は世界で初めてだとしています。
ドナーの細胞を「誰にでも使える形」に改変
女の子は生後14週で進行の速いALLと診断され、何度もの化学療法や骨髄移植を受けましたが、白血病は治まりませんでした。そこで使われたのが、フランスのバイオ企業セレクティスが開発中の「UCART19」です。健康なドナーから採ったT細胞（免疫細胞の一種）を、TALENと呼ばれる「分子のはさみ」で遺伝子編集し、白血病の治療薬の影響を受けにくくすると同時に、白血病細胞だけを狙って攻撃するように作り替えたものです。女の子は1mlの細胞の点滴を受け、数週間のうちに免疫反応の兆しがみられ、寛解に至りました。その後、免疫の働きを回復させるために2回目の骨髄移植を受け、経過観察を続けながら自宅に戻ることができました。
患者さん・ご家族にとっての意味
これまでの改変T細胞療法は、患者さん自身の細胞を使うため、病状や体の状態によっては細胞を十分に集められないことがありました。ドナーの細胞をあらかじめ準備しておける方法が実現すれば、より多くの患者さんに治療を届けられる可能性があります。ただし、治療を担当したワシーム・カシム教授は、まだ一人の患者さんに使っただけであり、広く使える治療だと言うには慎重であるべきだと強調しています。セレクティスは2016年に本格的な臨床試験を始める予定としています。
小さな命を救うために、医療チームとご家族が新しい治療に挑んだ勇気に深く感動しました。一人の女の子の回復が、同じ病気と闘う多くの子どもたちへの希望につながっていくことを願っています。