2015年5月6日、米国のアッヴィは、開発中の飲み薬ベネトクラクスが、17p欠失という遺伝子の異常を持つ再発・難治性の慢性リンパ性白血病（CLL）の治療について、米国食品医薬品局（FDA）から「画期的治療薬（ブレークスルー・セラピー）」の指定を受けたと発表しました。
がん細胞の「死ににくさ」を解除する薬
私たちの体の細胞には、役目を終えたり異常が起きたりすると自ら死ぬ「アポトーシス」という仕組みがあります。BCL-2というたんぱく質はこの仕組みにブレーキをかける働きを持ち、CLLの細胞では、これが生き延びるために利用されています。ベネトクラクスは、BCL-2の働きを選択的に妨げることで、がん細胞が本来の仕組みに従って死ぬように促す薬です。17p欠失は、17番染色体の一部が失われている状態で、CLLと診断された時点では3〜10％の患者さんにみられますが、再発・難治性のCLLでは30〜50％に増えるとされます。この異常がある場合は治療が効きにくく、アッヴィによると、生存期間の中央値は2〜3年未満とされてきました。ベネトクラクスはアッヴィがジェネンテック、ロシュと共同で開発しており、2015年中に米国と欧州で承認申請を行う予定だとしています。
患者さん・ご家族にとっての意味
画期的治療薬の指定は、重い病気に対して既存の治療を大きく上回る可能性が示された薬の開発や審査を、FDAが後押しする制度です。治療が難しいとされてきた17p欠失のあるCLLに対して、まったく新しい仕組みの薬が開発されていることは、患者さんにとって希望の持てるニュースです。ただし、この時点ではまだ承認前の段階であり、今後の審査の行方が注目されます。
治療が難しいとされるタイプのCLLにも、新しい扉が開かれようとしています。薬の仕組みを知ることが、治療への前向きな気持ちにつながればうれしいです。