2018年3月22日、再発または難治性の慢性リンパ性白血病（CLL）を対象とした国際共同第3相試験「MURANO（ムラーノ）試験」の結果が、医学誌「New England Journal of Medicine（NEJM）」に掲載されました。飲み薬のベネトクラクスと抗体薬リツキシマブの併用が、従来の標準的な治療を大きく上回る効果を示しました。
2年間病気が進まなかった人は84.9％、従来治療は36.3％
CLLは、成熟したリンパ球ががん化してゆっくり増える白血病で、欧米では最も多いタイプの白血病です。ベネトクラクスは、がん細胞が「死ににくくなる」原因となるBCL-2というたんぱく質の働きを妨げ、細胞が本来もつ自滅のしくみを取り戻させる薬です。試験では、1〜3種類の治療歴がある患者さん389人を、ベネトクラクス＋リツキシマブ群（194人）と、ベンダムスチン＋リツキシマブ群（195人）に分けて比べました。2年時点で病気が進行せずに過ごせていた人の割合は、ベネトクラクス群84.9％、比較群36.3％で、進行または死亡のリスクは83％低下しました。治療が効きにくいとされる17p欠失のある方でも、81.5％対27.8％と差がみられました。血液検査で残っているがん細胞が検出されない「MRD陰性」の割合も83.5％対23.1％でした。
患者さん・ご家族にとっての意味
再発したCLLに対し、抗がん剤を使わない組み合わせで高い効果が示されたことは、治療の考え方を変えうる結果です。一方で、重い好中球減少はベネトクラクス群に多くみられました（57.7％対38.8％）。ただし重い感染症の割合は低めでした。ベネトクラクスは治療開始直後に腫瘍崩壊症候群に注意が必要な薬でもあり、少量から段階的に増やすなど慎重な管理のもとで使われます。なお、この時点では日本での承認前の報告であり、国内での使用の可否は国内の承認状況によります。
出典：OncLive「Venetoclax/Rituximab Positive PFS Data Published in NEJM」／PharmaTimes「NEJM publishes venetoclax/rituximab data」
CLLはゆっくり付き合っていく病気だからこそ、体への負担が少ない治療の選択肢が増えるのは本当に心強いことです。新しい薬の情報は、主治医と一緒に整理しながら上手に役立てていただけたらと思います。