2021年10月1日、米国食品医薬品局（FDA）は、CAR-T細胞療法「Tecartus（一般名：ブレクスカブタゲン オートルユーセル）」を、再発または難治性のB細胞前駆細胞性急性リンパ性白血病（B-ALL）の成人患者さんの治療法として承認しました。
54人中28人が3カ月以内に完全寛解
CAR-T細胞療法は、患者さん自身のT細胞を取り出し、がん細胞の目印（この治療ではCD19）を認識できるように遺伝子を組み換えてから体に戻す治療法です。再発・難治性のB-ALLは、成人では治療の選択肢が限られ、厳しい経過をたどることが多い病気でした。承認の根拠となったZUMA-3試験では、評価対象となった54人のうち28人（52％）が3カ月以内に完全寛解に到達しました。完全寛解の持続期間の中央値には達しておらず、奏効した患者さんの半数以上で12カ月を超えて続くと推定されています。治療は、リンパ球を減らす前処置（フルダラビンとシクロホスファミド）の後、点滴で1回投与します。
重い副作用への備えが欠かせない
一方で、副作用には十分な注意が必要です。免疫が過剰に反応するサイトカイン放出症候群が92％（重症は26％）、神経系の副作用が87％（重症は35％）の患者さんでみられ、いずれも警告の対象となっています。そのため、副作用に対応できる体制の整った医療機関で行われる治療です。Tecartusは2020年にマントル細胞リンパ腫の治療法として承認されていましたが、今回、成人のALLへと対象が広がりました。成人のALLに使える初めてのCAR-T細胞療法として、新たな選択肢が加わったことは大きな前進です。
出典：FDA「FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia」、米国立がん研究所（NCI）Cancer Currents「Tecartus Becomes First CAR T-Cell Therapy Approved for Adults with ALL」
再発をくり返す成人のALLは、本当に厳しい闘いです。自分の細胞を「薬」に変えて闘うCAR-T療法の選択肢が広がったのは、希望の持てるニュースですね。日本での状況については主治医に確認してみてください。