2016年3月22日、国立がん研究センター、東京大学、第一三共の3者は、共同で開発した新しい分子標的薬「DS-3201b」の第I相臨床試験（治験）を、成人T細胞白血病リンパ腫（ATL）を含む悪性リンパ腫の患者さんを対象に始めたと発表しました。
がん幹細胞を支える2つの酵素を同時にブロック
ATLは、HTLV-1というウイルスの感染が原因で起こる血液がんで、日本に多いことが知られています。発表によると、国内のHTLV-1キャリアは約120万人とされ、有効な治療法が確立しておらず、薬剤耐性も起こりやすい、予後の厳しい病気です。東京大学の渡邉俊樹教授らのグループは、ATLの発症や進行に、EZH1とEZH2という2つの酵素が関わる遺伝子の働き方の異常が関係していることを見いだしました。両酵素はがん幹細胞の維持に欠かせないとされ、DS-3201bはこの2つを同時に阻害する薬です。がん幹細胞を根絶し、治療への抵抗性を打ち破って再発を抑えることが期待されています。動物などを用いた非臨床試験では、急性骨髄性白血病や非ホジキンリンパ腫での効果も示唆され、HTLV-1キャリアの血液細胞では感染した細胞が選択的に取り除かれることも確認されたといいます。
患者さん・ご家族にとっての意味
治験は国立がん研究センター中央病院で始まり、他の施設でも準備が進められていると発表されました。第I相試験は、少ない人数で投与量を少しずつ上げながら安全性を確かめる段階で、すぐに一般の治療になるわけではありません。それでも、日本の研究者が日本に多い病気のしくみを解き明かし、そこから生まれた薬が臨床試験に進んだことは、ATLの患者さんにとって大きな一歩といえます。
出典：国立がん研究センター「国立がん研究センター、東京大学、第一三共 新規分子標的薬を共同開発」
治療の選択肢が少ないATLで、国内発の研究から新薬の治験が始まったことをうれしく思います。今後の試験の進み方を、引き続き見守っていきたいと思います。