2014年8月25日、シンガポール国立大学がん科学研究所の研究チームは、白血病で高い頻度で異常がみられる「RUNX」という遺伝子が、DNAの傷を修復する仕組みに関わっていることを突き止め、学術誌Cell Reportsに発表しました。
ファンコニ貧血の修復経路との初めての接点
RUNXファミリーの遺伝子の一つであるRUNX1は、白血病で最もよく変異がみられる遺伝子の一つとして知られています。研究チームは、RUNXの働きが失われるとDNAの修復に不具合が生じ、それが白血病の発生を後押しすることを示しました。詳しく調べると、RUNXのたんぱく質は、DNAが傷ついた場所に「FANCD2」という修復に欠かせないたんぱく質を呼び寄せる手助けをしていることがわかりました。FANCD2は、遺伝性の病気であるファンコニ貧血に関わる修復経路の一員で、RUNX遺伝子とこの経路のつながりが示されたのは今回が初めてだといいます。さらに、DNA修復に弱点を持つがん細胞に効くとされる「PARP阻害薬」が、RUNXに異常のある白血病細胞に対して、培養細胞の実験で効果を示しました。
患者さん・ご家族にとっての意味
研究チームによると、白血病は化学療法や造血幹細胞移植を行っても、治癒に至るのはおよそ半数にとどまるといいます。白血病細胞の持つ弱点がわかれば、そこを突く新しい治療法を考える手がかりになります。研究者らは、PARP阻害薬を標準的な化学療法と組み合わせることで、より効果的な治療につながる可能性があると提案しています。ただし、今回の結果は細胞を使った実験の段階のもので、患者さんの治療に使えるかどうかは、今後の研究で確かめていく必要があります。
出典：ScienceDaily「Drug used for DNA repair defects could treat leukemia, other cancers more effectively」
別の病気のために開発された薬が、白血病の治療に生かせるかもしれないという発想にわくわくします。基礎研究の発見が、一歩ずつ患者さんのもとへ届いていくことを期待しています。